Poseida Therapeuticsは、再発性または難治性多発性骨髄腫を対象とする開発中の同種CAR-T細胞療法「P-BCMA-ALLO1」が、米国食品医薬品局（FDA）から再生医療先進治療（RMAT）指定を取得したと発表しました。
Poseidaは現在、この治療法の第1相/1b相臨床試験を実施しており、今後もFDAとの密な連携を通じて開発を加速させる方針です。
RMAT指定の意義
RMAT指定は、深刻な疾患に対して再生医療を用いた治療法を迅速に開発・承認することを目的としたプログラムであり、FDAとの早期かつ頻繁なコミュニケーションが可能になります。さらに、臨床試験の中間評価データや代替評価項目を基にした迅速承認の対象にもなる可能性があります。
P-BCMA-ALLO1とは
P-BCMA-ALLO1は、B細胞成熟抗原（BCMA）を標的とした同種のCAR-T細胞療法です。特に、T細胞の一種である記憶幹細胞（TSCM）に基づいた設計が特徴で、これにより治療の安全性と効果が期待されています。この療法は、従来のBCMA標的療法や他の治療法に効果がなかった再発性または難治性多発性骨髄腫患者に対して、新たな治療選択肢となりまえます。
PoseidaのCEOであるKristin Yarema氏は、「今回のRMAT指定は、P-BCMA-ALLO1の初期臨床データの有望性を裏付けるものであり、特に複数の前治療を受けた患者にも効果が示されました。今後、FDAとの協力を強化しながら、この新しい同種CAR-T療法をより多くの患者に届けることを目指します」と述べています。
臨床試験と今後の展望
P-BCMA-ALLO1の第1相試験は進行中で、最新の臨床データは2024年9月に開催される第21回国際骨髄腫学会で発表される予定です。さらに、2024年後半には、提携企業であるRocheとの協力を通じて、追加の臨床アップデートも発表される見込みです。
この治療法はすでに、FDAからオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）指定も受けており、多発性骨髄腫に対する新たな治療選択肢として期待されています。